Inhibiteurs de la pompe à protons (IPP) : des données provenant majoritairement d’études observationnelles suggèrent un risque d’effets indésirables rares mais graves. Bien que, pour la plupart de ces effets, un lien de cause à effet ne puisse pour l’instant être établi, ceci incite à la prudence dans la prescription des IPP à long terme.

L’effet favorable de l’empagliflozine par rapport au placebo sur le critère d’évaluation primaire composé de ‘mortalité cardiovasculaire et hospitalisations pour insuffisance cardiaque’ chez des patients atteints d’insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée était principalement dû à une diminution significative du nombre d’hospitalisations pour insuffisance cardiaque ; la mortalité cardiovasculaire ne présentait pas de différence significative entre les deux groupes.

La lisdexamfétamine, une prodrogue de la dexamphétamine, est commercialisée en Belgique pour les enfants et les adolescents qui ne répondent pas de manière adéquate au méthylphénidate, dans le cadre d’une prise en charge globale du TDAH et sous la supervision d'un spécialiste. La lisdexamfétamine semble agir rapidement sur les symptômes du TDAH, mais les connaissances sur son profil d’efficacité et d’innocuité restent lacunaires.

Une récente étude en double aveugle, contrôlée contre placebo, a évalué l’effet du méthylphénidate sur les scores d’apathie chez des patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Mis à part une légère amélioration des symptômes, l’étude n’a trouvé aucune preuve d' un effet sur le fonctionnement quotidien et la qualité de vie du patient et/ou de ses soignants.