{"id":175635,"date":"2019-05-07T00:00:00","date_gmt":"2019-05-06T22:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.bcfi.be\/acces-plus-rapide-aux-medicaments-innovants-oui-mais\/"},"modified":"2026-04-02T19:09:40","modified_gmt":"2026-04-02T17:09:40","slug":"acces-plus-rapide-aux-medicaments-innovants-oui-mais","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/cbip.be\/fr\/acces-plus-rapide-aux-medicaments-innovants-oui-mais\/","title":{"rendered":"Acc\u00e8s plus rapide aux m\u00e9dicaments innovants : oui, mais\u2026"},"content":{"rendered":"
– Suite au drame de la thalidomide à la fin des années 50 et au début des années 60, les exigences à satisfaire pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché ("enregistrement") ont été renforcées, d’où une durée (trop ?) longue du développement d’un médicament.
– Lorsqu’un médicament prometteur contre une maladie grave est en cours de développement, les patients et les médecins souhaitent qu’il soit disponible au plus vite.
– Dans le monde entier, aussi au niveau européen, on s’intéresse de plus en plus au moyen d’octroyer plus rapidement (sur base de preuves limitées) une autorisation d’un médicament prometteur, éventuellement à titre provisoire.
– Une telle procédure accélérée pourrait résulter, de manière plus importante que sous la procédure d’autorisation classique, dans l’utilisation de médicaments avec seulement des preuves limitées concernant leur rapport bénéfice\/risque.
– Il ressort d’une évaluation des autorisations octroyées par l’Agence européenne des médicaments (EMA) entre 2009 et 2013 pour des médicaments anticancéreux qu’au moment de l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché, mais également après, il n’y avait que des informations limitées sur l’impact sur la survie et la qualité de vie.
Commentaire du CBIP<\/b>. Le CBIP considère qu’une disponibilité accélérée de médicaments prometteurs pour des affections graves est justifiée dans des cas sélectifs, mais à condition qu’une attention suffisante soit toutefois accordée aux preuves du  rapport bénéfice\/risque. Ceci doit garantir, dans la mesure du possible, qu’il y aura  en fin de compte un bénéfice pour les patients concernés, et il ne faut pas oublier que la communauté doit faire preuve d’une grande solidarité.<\/div>\n

Introduction<\/h2>\n

– De plus en plus, les patients et leurs médecins (ainsi que l’industrie pharmaceutique) plaident en faveur d’une mise à disposition plus précoce de médicaments prometteurs qui sont susceptibles de répondre à un besoin réel non rencontré jusqu’à présent (unmet medical need<\/i>). Déjà dans les années 80, des activistes avaient demandé que des médicaments prometteurs contre le VIH soient immédiatement disponibles, sans attendre le résultat de la longue procédure d’enregistrement. Ces dernières années, la question se pose de plus en plus pour des médicaments destinés au traitement de maladies sévères souvent létales, en particulier des médicaments anticancéreux et orphelins.
– Suite au drame de la thalidomide, les exigences à satisfaire pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché (AMM ou “enregistrement”) d’un médicament ont été nettement renforcées dans les années 60. Depuis lors, le fabricant est tenu de soumettre des études approfondies chez l’animal (notamment en termes de tératogénicité et d’embryotoxicité) et des études cliniques chez l’homme, en démontrant un rapport bénéfice\/risque acceptable. Il en résulte que le développement d’un médicament, de sa conception à la mise sur le marché, dure de nombreuses années.<\/p>\n

La thalidomide (alors notamment commercialisée sous le nom de Softenon® et Contergan®) a été développée en Allemagne où elle a été commercialisée en 1957 comme sédatif et hypnotique, et dans les années qui suivirent, elle le fut également dans d’autres pays comme la Belgique; par la suite, la thalidomide fut également utilisée contre les nausées, plus spécifiquement contre les nausées matinales chez la femme enceinte. À la fin des années 50 et au début des années 60, en Allemagne et ailleurs (p.ex. en Belgique), des bébés porteurs de malformations congénitales sont nés, présentant notamment une phocomélie, malformation très rare due à un sous-développement des os longs. Cette malformation congénitale très rare ayant été observée chez plusieurs bébés, on a cherché à en connaître la cause, et l’hypothèse selon laquelle ces cas seraient associés à la prise de thalidomide par la mère a fini par être confirmée.<\/div>\n

Les points suivants sont abordés dans le présent article.<\/p>\n